SalioGen Therapeutics ogłasza prezentacje danych na dorocznych spotkaniach Stowarzyszenia Badań nad Wzrokiem i Okulistyką (ARVO) oraz Amerykańskiego Towarzystwa Terapii Genowej i Komórkowej (ASGCT) w 2024 r.

oen.pl 1 tydzień temu

–Firma przedstawi dane przedkliniczne dotyczące kandydata na rozwój choroby Stargardta SGT-1001–

–Nowe dane in vitro wykazują specyficzną dla miejsca integrację CFTRpotencjalne, niezależne od mutacji podejście do leczenia mukowiscydozy…

Lexington, Mass., 22 kwietnia 2024 r /PRNewswire/ — SalioGen Therapeutics, firma biotechnologiczna opracowująca leki genetyczne nowej generacji w oparciu o nowatorską technologię Gene Coding, ogłosiła dzisiaj, iż cztery streszczenia, w tym jedna ustna, zostaną zaprezentowane na nadchodzących dorocznych spotkaniach Stowarzyszenie Badań nad Wzrokiem i Okulistyką (ARVO) i Amerykańskie Towarzystwo Terapii Genowej i Komórkowej (ASGCT).

W przedstawionych wynikach podkreślone zostaną dane przedkliniczne potwierdzające tolerancję i na żywo skuteczność SGT-1001, potencjalnego kandydata do jednorazowego leczenia choroby Stargardta – choroby genetycznej powodującej postępującą utratę wzroku. Opracowywany odrębnie program dotyczący mukowiscydozy zakończy się sukcesem w ukierunkowaniu integracji genu CFTR z natywnym intronem 1 CFTR, co będzie stanowić poważny krok naprzód w ukierunkowanym dostarczaniu dużego ładunku genetycznego. SalioGen udostępni także dane dotyczące profilowania genomu w ramach swojej nowatorskiej technologii Gene Coding, która wykorzystuje transpozycję do integracji dużych konstruktów DNA (do 100 kb) z genomem, co może pomóc w przezwyciężeniu kluczowych zagrożeń bezpieczeństwa i ograniczeń innych podejść do medycyny genetycznej.

ARVO odbędzie się w Seattle, Waszyngtonz 5–9 maja 2024 ra ASGCT odbędzie się w Baltimore, Marylandz 7–11 maja 2024 r.

Szczegóły prezentacji ARVO
Tytuł: Zamiana genu ABCA4 w mysim modelu choroby Stargardta z wykorzystaniem ssaczego układu transpozonowego
Format: Prezentacja plakatu (#A0065)
Miejsce: Sala wystawowa
Data/godzina: Poniedziałek, 6 maja Na 4:00–5:45 czasu polskiego

Szczegóły prezentacji ASGCT
Tytuł: Skuteczność i integracja niewirusowego transpozonu ABCA4 w leczeniu choroby Stargardta: Dowody z badań na myszach i naczelnych
Format: Prezentacja ustna (streszczenie nr 11)
Miejsce: Sala Balowa 1
Data/godzina: wtorek, 7 maja Na 13:30 – 1:45 czasu wschodniego

Tytuł: Kompleksowe profilowanie genomu ludzkich komórek T CAR CD19 zaprojektowane przy użyciu ssaczego transpozonu
Format: Prezentacja plakatowa (#1212)
Miejsce: Sala wystawowa
Data/godzina: Czwartek, 9 maja Na 12:00 czasu wschodniego

Tytuł: Programowalny transpozon ssaków umożliwia dokładną integrację supereksonu CFTR2-27 w ludzkich komórkach nabłonka oskrzeli
Format: Prezentacja plakatowa #1677
Pokój Sesyjny: Hala wystawowa
Data/godzina: Piątek, 10 maja 2024 r o godzinie 12:00 czasu wschodniego

O terapii SalioGen
SalioGen Therapeutics opracowuje leki genetyczne nowej generacji dla pacjentów, korzystając z nowatorskiej technologii Gene Coding. Kodowanie genów to niewirusowa metoda integracji dużych lub wielu całych genów z genomem w precyzyjnych lokalizacjach, bez pęknięć dwuniciowych lub prowadzącego RNA. Wiodące programy SalioGen skupiają się na jednorazowym leczeniu choroby Stargardta i mukowiscydozy. Firma rozwija także technologię kodowania genów do stosowania w dodatkowych wskazaniach, takich jak inne dziedziczne choroby siatkówki, a także do projektowania komórek CAR-T pod kątem nowotworów i chorób autoimmunologicznych. Siedziba SalioGen mieści się w Lexington, Massachusetts. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź SalioGen.com i śledź SalioGen na LinkedIn.

Kontakt z mediami:
Lori RosenKomunikacja LDR
[email protected]

Wyświetl oryginalną zawartość, aby pobrać multimedia: