• Podczas sesji "Hematoonkologia - dostępność leczenia i organizacja systemu" w ramach VIII Kongresu Wyzwań Zdrowotnych w Katowicach eksperci rozmawiali o dostępności nowych terapii w szpiczaku plazmocytowym, ALL i chłoniakach
• Pacjenci, u których rozpoznano szpiczaka przed 2018 r., nie skorzystają z nowego programu lekowego, bo większość tych terapii możemy stosować tylko do linii czwartej włącznie - mówił dr hab. Dominik Dytfeld
• Efektywność kosztowa tych terapii jest przeważnie powyżej tej przyjmowanej w Polsce do refundacji - zwracał uwagę Maciej Miłkowski
• Należy zmienić perspektywę i zastanowić się nad rozwiązaniem, w którym pacjent wchodzi do jednego programu lekowego, bez „skakania” pomiędzy liniami leczenia - wskazywał prof. Krzysztof Giannopoulos
• Terapia CAR-T cells została w Polsce zastosowana u ok. 100 pacjentów. Wyniki będą po raz pierwszy przedstawione na zjeździe Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów we wrześniu br. - mówił prof. Sebastian Giebel
• Potrzebujemy terapii CAR-T także w nowych wskazaniach, m.in. w chłoniaku grudkowym, czy chłoniaku z komórek płaszcza - zaznaczyła prof. Iwona Hus

Program lekowy w szpiczaku. "Dostęp do terapii jest ograniczany"

Dr hab. Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematoonkologii i Chorób Rozrostowych Układu Krwiotwórczego Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego o dostępności terapii w szpiczaku plazmocytowym:

- Możemy szacować, że w naszym kraju nowe rozpoznania szpiczaka plazmocytowego dotyczą 2-2,5 tys. osób, a cała grupa chorych leczonych z tego powodu to kilkanaście tysięcy osób.

Szpiczak plazmocytowy pozostaje chorobą nieuleczalną. Cechuje go także nawrotowość i oporność. Pacjent leczony w linii pierwszej ultranowoczesną terapią, w linii drugiej będzie musiał otrzymać kolejną, a następnie znów kolejną, itd. Jest to zatem choroba przewlekła, w której wymagana jest sekwencyjność leczenia. Oznacza to również konieczność pojawiania się i refundacji nowych terapii, niezbędnych w dalszych liniach leczenia. Dzięki temu długość życia pacjentów ze szpiczakiem może obecnie wynosić nawet kilkanaście lat, w porównaniu do ok. 3. lat, jak było dwie dekady temu.

Od stycznia br. mamy nowy program lekowy dedykowany szpiczakowi. Stanowi on krok w dobrą stronę. W pierwszej linii pojawił się daratumumab dla młodszych pacjentów, kwalifikujących się do transplantacji. Jest także daratumumab z lenalidomidem dla chorych z opornym szpiczakiem, czy elotuzumab z pomalidomidem dla chorych z bardziej zaawansowaną chorobą. Nieznacznie zwiększył się dostęp do ixazomibu z lenalidomidem dla chorych wysokiego ryzyka, od drugiej linii.

Problem polega na tym, że dostęp do tych terapii jest ograniczany. Pacjenci, którzy mieli chorobę rozpoznaną wcześniej, przed 2018 r., nie skorzystają z tego programu, bo większość tych terapii możemy stosować do linii czwartej włącznie. W następnych już nie, choć z medycznego punktu widzenia nie ma przeciwwskazań. W grupie pacjentów, których leczę, dotyczy to nawet 60-70 proc. chorych.

Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec o dostępności leczenia z perspektywy pacjentów ze szpiczakiem:

- U chorych, którzy rozpoczęli leczenie przed 2018 r. ze względu na stosowane wówczas terapie remisje były bardzo krótkie, a nawrotowość bardzo szybka. Obecnie mamy falę pacjentów, którzy są już w 4-5 linii leczenia i pytają, co dalej. Doceniamy wszystko, co zdarzyło się w ostatnim czasie w dostępności do nowych terapii w szpiczaku, ale nie możemy zapominać także o tym problemie.

"Apelujemy do MZ o odrębne podejście do konstrukcji programu lekowego w szpiczaku"

Maciej Miłkowski, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia o refundacji leków dla pacjentów ze szpiczakiem:

- Należy zwrócić uwagę na efektywność kosztową tych terapii, będącą przeważnie powyżej tej przyjmowanej w Polsce do refundacji. Jeśli mamy terapię lekiem innowacyjnym skojarzonym z innymi, które już straciły wyłączność, i jest ona powyżej efektywności kosztowej w Polsce, to dodanie drugiego leku innowacyjnego powoduje, że bardzo trudna taką terapię przyjąć.
Niemniej nowe terapie oczekują na procedowanie, niektóre są już na etapie negocjacji.

Prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, lekarz kierujący Oddziałem Hematologicznym Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej o zmianie konstrukcji programu lekowego w szpiczaku:

- W zakresie refundacji nowych terapii, będziemy apelować do Ministerstwa Zdrowia o odrębne podejście do chorych na szpiczaka i do konstrukcji programu lekowego. Jest zrozumiałe, że w przypadku dwóch leków innowacyjnych trudno negocjować warunki, ale biologia tej choroby pozostaje faktem: dwa leki to za mało, potrzebne są schematy 3-, a nawet 4-lekowe, co czyni refundację jeszcze trudniejszą.

Dlatego należy zmienić perspektywę i zastanowić się nad rozwiązaniem, w którym pacjent wchodzi do jednego programu lekowego, bez „skakania” pomiędzy liniami leczenia. W programie są leki, które są nam potrzebne w terapii, ale my chcemy je zastosować razem. Choroba jest unikalna i musimy mieć możliwość zastosowania leków innowacyjnych w ich połączeniach. Nasi pacjenci nie mają czasu na czekanie, aż te terapie stracą wyłączność.

Prof. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologii i Transfuzjologii o ostrej białaczce limfoblastycznej (ALL):

- Problemem nie jest tylko dostęp do terapii - spraw do załatwienia jest znacznie więcej i jedną z nich są transfuzje krwi. Jeśli pacjent przebywający w domu potrzebuje ich pomiędzy swoimi terapiami, zgłasza się do oddziału hematologicznego. Tam otrzymuje informację, że transfuzja powinna mieć miejsce w szpitalu rejonowym, ale oddziały chorób wewnętrznych każą pacjentowi wracać na hematologię. Co ma zrobić chory? Musimy zacząć o tym rozmawiać systemowo.

Druga kwestia to refundacja nie tylko leków, ale też diagnostyki hematologicznej, przede wszystkim badań immunofenotypu, potrzebne i w ALL i w innych nowotworach. Znaczna część tych badań jest wykonywana z krwi, którą pacjent ma pobieraną w poradni i tam też, w AOS, badania powinny być realizowane. Obecnie nie możemy tego rozliczyć i jest to palący problem do rozwiązania.

Terapia CAR-T. "Za jakiś czas wyprze inne metody leczenia systemowego"

Prof. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach o doświadczeniach w stosowaniu terapii CAR-T:

- Do tej pory terapia CAR-T cells była w Polsce stosowana u prawie 100 pacjentów, przy czym w 1/4 pula ta dotyczy dzieci i młodych dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną, w 50-60 proc. chorych na chłoniaki. Pozostali pacjenci, głównie ze szpiczakiem plazmocytowym, byli leczeni w ramach badań klinicznych.

Terapię CAR-T po raz pierwszy zastosowaliśmy w Polsce ok. trzy lata temu. Początkowo poza systemem refundacji. Działo się to równolegle w Poznaniu, Gliwicach, a jeśli chodzi o dzieci - we Wrocławiu. Musieliśmy zdobyć certyfikaty producentów CAR-T cells, cy było procesem trwającym wiele miesięcy i wymagało dużego wysiłku organizacyjnego. Obecnie ta certyfikacja dotyczy już bodajże 9. ośrodków w Polsce.

W naszych dotychczasowych doświadczeniach nie spotykaliśmy z takimi powikłaniami, jakie mogą towarzyszyć CAR-T cells. Z drugiej strony widzieliśmy, że możemy pomóc przynajmniej części chorych, którzy nie mieli już żadnych innych opcji terapeutycznych.

Wyniki leczenia terapią CAR-T cells będą po raz pierwszy przedstawione na zjeździe Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów we wrześniu br. Wstępne dane pokazują jednak, że te z praktyki klinicznej są zbliżone do badań klinicznych. Generalnie: wyleczenie w chłoniakach jest możliwe u ok. 40 proc. chorych, natomiast w ALL u dzieci i młodych dorosłych sięga 60 proc. Informacje z Wrocławia mówią, że może to być nawet 70-75 proc. Nie ulega wątpliwości, że na naszych oczach dokonał się przełom.

Widzę w tej metodzie przyszłość onkohematologii w daleko szerszym zakresie, niż obecnie. Uważam, że za jakiś czas wyprze ona inne metody leczenia systemowego. Zdarzy się tak pod warunkiem, że jej koszty zostaną istotnie zredukowane.

Prof. Iwona Hus o zastosowaniu terapii CAR-T w nowych wskazaniach w chłoniakach:

- W przypadku chłoniaka z komórek płaszcza nie mamy skutecznego leczenia postaci opornej, nawrotowej. Potrzebujemy terapii CAR-T, ale - abyśmy mogli do niej przejść - najpierw należy zastosować inhibitory kinazy Brutona, które również nie są dostępne. To ważna niezaspokojona potrzeba medyczna, ale tak właśnie powinna wyglądać ścieżka tych pacjentów.

Istotnym wskazaniem jest również chłoniak grudkowy. Tu, w przypadku oporności, terapia CAR-T również byłaby istotna. Istnieje też grupa chorych z ALL, którym ta terapia byłaby potrzebna. To samo dotyczy szpiczaka plazmocytowego.

Maciej Miłkowski o finansowaniu terapii CAR-T w nowych wskazaniach:

- Pierwsze szlaki zostały przetarte, dlatego wydaje się, że teraz będzie łatwiej niż poprzednio. Zwrócimy się do ekspertów o dane i na tej podstawie będziemy negocjować dalej. W chłoniaku grudkowym produkt jest w ocenie formalno-prawnej i tu myślę, że dojdziemy do porozumienia. W chłoniaku z komórek płaszcza procedura z ibrutynibem jest w trakcie negocjacji. Powinna się niedługo skończyć, co umożliwi leczenie CAR-T.

 

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.

• REFUNDACJA LEKÓW
• HCC
• MACIEJ MIŁKOWSKI
• CAR-T
• HEMATOONKOLOGIA
• NOWOTWORY KRWI
• PROGRAM LEKOWY
• SZPICZAK PLAZMOCYTOWY
• CHŁONIAKI